Promjenjuje se postupak obezbjeđivanja lijekova građanima sa orphan bolestima. Bolesti siročadi: ko treba da finansira nabavku lekova? Spisak bolesti siročadi

1. Rijetke (orfane) bolesti su bolesti koje imaju prevalenciju ne više od 10 slučajeva na 100 hiljada stanovnika.

2. Spisak rijetkih (orfanskih) bolesti sačinjava nadležni savezni organ izvršna vlast na osnovu statističkih podataka i objavljenih na svojoj službenoj web stranici na internetu.

3. Listu po život opasnih i hroničnih progresivnih retkih (siročićih) bolesti koje dovode do smanjenja očekivanog životnog veka građana ili njihovog invaliditeta, iz reda bolesti iz stava 2. ovog člana, utvrđuje Vlada. Ruska Federacija.

Rijetke bolesti, bolesti siročadi(engleski) rijetka bolest, orphan bolest) - bolesti koje pogađaju mali dio populacije. Da bi se potaknulo njihovo istraživanje i kreirali lijekovi za njih (Orphan drugs), obično je potrebna državna podrška.

Mnoge rijetke bolesti su genetske i stoga prate osobu tijekom cijelog života, čak i ako se simptomi ne pojave odmah. Mnoge rijetke bolesti počinju u djetinjstvu, a oko 30% djece sa rijetke bolesti ne doživjeti 5 godina.

Ne postoji jedinstven nivo prevalencije bolesti u populaciji u kojoj se smatra rijetkom. Bolest može biti rijetka u jednom dijelu svijeta ili među jednom grupom ljudi, ali uobičajena u drugim regijama ili među drugim grupama ljudi.

Ne postoji jedinstvena, široko prihvaćena definicija rijetkih bolesti. Neke definicije se oslanjaju na broj ljudi koji žive s bolešću, druge mogu uključivati ​​druge faktore, kao što je dostupnost liječenja bolesti ili sposobnost da se ona ublaži.

Medicinska literatura usvojila je slične definicije, sa stopom prevalencije u rasponu od 1 na 1.000 do 1. na 200.000.

Ministarstvo zdravlja i socijalnog razvoja prvobitno je uključilo 86 bolesti na listu siročadi u Rusiji. Broj Rusa sa ovim bolestima procijenjen je na nešto manje od 13 hiljada ljudi

Međutim, lista takvih bolesti se postepeno širila i od 7. maja 2014. godine Ministarstvo zdravlja Ruske Federacije je na listu uvrstilo 215 bolesti.

EURORDIS procjenjuje da postoji između 5.000 i približno 7.000 različitih rijetkih bolesti. Iako će za svakog od njih incidencija u populaciji biti niska, ukupno od 6 do 8 posto stanovnika Evropske unije boluje od rijetkih bolesti.

Incidencija rijetkih bolesti će varirati među različitim populacijama, što znači da bolest koja je rijetka u jednoj populaciji može biti uobičajena u drugim populacijama. Ovo posebno važi za genetske i zarazne bolesti. Na primjer, cistična fibroza (cistična fibroza) je genetska bolest koja je rijetka u mnogim dijelovima Azije, ali prilično česta u Europi i bivšim europskim kolonijama. U malim zemljama ili populacijama, Efekat osnivača može uzrokovati da bolest koja je rijetka u većini svjetskih populacija postane vrlo česta u toj zajednici. Mnoge zarazne bolesti su uobičajene u jednom određenom području i rijetke drugdje na planeti. Druge vrste bolesti, na primjer rijetki oblici raka, nemaju nikakvu heterogenost u pojavljivanju i jednostavno su rijetke. Na primjer, bilo koji oblik raka u djetinjstvu se smatra rijetkim jer samo mali broj djece oboli od raka.

Većina rijetkih bolesti su genetske i stoga su kronične. EURORDIS procjenjuje da najmanje 80% rijetkih bolesti ima povezane genetske abnormalnosti.

Sadržaj

“Orphan” ili orphan bolesti su grupa rijetkih bolesti koje pogađaju mali broj ljudi; patologije se javljaju pri rođenju ili u djetinjstvo. Opisano je ukupno 7.000 takvih bolesti, a u Rusiji je 214 nozologija uključeno u listu bolesti siročadi. Istraživanje i razvoj metoda liječenja ovih patologija zahtijeva pomoć vlade. Bolesti „siročića“ negativno utiču na kvalitet života osobe i mogu uzrokovati smrt.

Šta su bolesti siročadi

IN medicinska nauka Ne postoji jedinstvena definicija rijetkih bolesti. U nekim zemljama se patologije siročadi identificiraju ovisno o broju ljudi koji pate od ove bolesti, u drugim - o dostupnosti metoda liječenja. Smatra se da u Americi rijetke bolesti pogađaju 1 od 1500 ljudi; u Japanu 1 od 2500. evropske države Rijetke bolesti uključuju samo kronične, po život opasne patologije. U Ruskoj Federaciji se patologijama siročadi smatraju one koje se javljaju ne više od 10 slučajeva na 100.000 ljudi.

odakle dolaze?

Bolesti siročadi uglavnom nastaju zbog genetskih abnormalnosti i mogu se prenijeti od roditelja. Patologije imaju hronične prirode. Vjeruje se da se većina patologija pojavljuje odmah nakon rođenja; rijetko se simptomi mogu pojaviti u odrasloj dobi. Postoje toksične, infektivne i autoimune bolesti „siroče“. Istaknite sledeći razlozi razvoj ovih bolesti:

1. nasljednost;
2. loša ekologija;
3. smanjen imunitet;
4. visoko zračenje;
5. virusne infekcije kod majke tokom trudnoće, kod dece u ranom uzrastu.

Kod djece

Većina pacijenata sa bolestima „siročića“ rađa se sa patologijama. glavni razlog pojava patologije u intrauterinom razvoju - genetska predispozicija. Ako je barem jedan od roditelja nosilac mutirajućeg gena, onda postoji velika vjerovatnoća da će se dijete roditi nezdravo. Prisutnost majke u zoni povećanog zračenja provocira pojavu patologija siročadi. Zarazne bolesti kod trudnice mogu se ocijeniti kao provokator razvoja mutacija kod djeteta.

Bolesti siročadi: naredba Ministarstva zdravlja

U januaru 2014. godine, rusko Ministarstvo zdravlja ažuriralo je listu patologija siročadi, koja je uključivala 214 nozologija. Naredbom je utvrđena ta odgovornost za finansiranje medicinsku njegu pacijenti su raspoređeni po regionima. Lista se ažurira kada se na teritoriji države pojave slučajevi nove bolesti. Vlada razvija standarde za pružanje njege pacijentima s rijetkim patologijama.

Spisak bolesti siročadi

Lista bolesti siročadi pronađenih u Rusiji uključuje sljedeće kategorije:

1. Mikoze: zigomikoza, mukormikoza itd.
2. Neoplazme: timom, maligni sarkom mekih tkiva itd.
3. Bolesti krvi, krvotvornih organa i pojedinačna kršenja, uključujući imuni mehanizam: talasemija, atipični hemolitičko-uremijski sindrom, itd.
4. Bolesti endokrini sistem, poremećaji u ishrani i metabolički poremećaji: hiperprolaktinemija, cistična fibroza itd.
5. Mentalni poremećaji i poremećaji ponašanja: Rettov sindrom, itd.
6. Bolesti nervni sistem: primarna hipersomnija, hipertrofična neuropatija kod djece, itd.
7. Bolesti oka i njegove adnexa: nasljedne retinalne distrofije, atrofija optički nerv itd.
8. Bolesti cirkulacijskog sistema: primarne plućna hipertenzija, ventrikularna tahikardija itd.
9. Kožne bolesti i potkožnog tkiva: sarkom mekog tkiva, Dühringova bolest itd.
10. Bolesti disajnih organa: Wegenerova granulomatoza itd.
11. Probavne bolesti: ulcerozni kolitis stomak, itd.
12. Bolesti mišićno-koštanog sistema i vezivno tkivo: Majid sindrom, sindrom luka aorte, itd.
13. Bolesti mišića: progresivna fibrodisplazija ossificans, itd.
14. Bolesti genitourinarnog sistema: nasljedne forme azoospermija, nefrotski sindrom itd.
15. Kongenitalne anomalije prednji segment oka: aniridija itd.
16. Kongenitalne anomalije, deformacije i hromozomski poremećaji: Hirschsprungova bolest, progresivna policistična bolest bubrega, itd.

Koje su bolesti češće?

Na teritoriji Ruske Federacije češće su bolesti „siročića“, koje nastaju zbog genetske mutacije. Vlada je odobrila listu od 24 bolesti, od kojih se liječenje sedam najskupljih finansira iz ruskog budžeta. Statistike govore da su najčešće patologije: cistična fibroza, hemolitičko-uremijski sindrom, hronična mukozna kandidijaza, Gaucherova bolest, hipofizni patuljastost.

Cistična fibroza

Nasljedna bolest koja ozbiljno pogađa egzokrine žlijezde je cistična fibroza. Patologija nastaje zbog mutacije gena koji regulira transport iona natrijuma i klora kroz mrežastu membranu stanica. Cistična fibroza pogađa sve organe koji proizvode sluz. Dolazi do nakupljanja gustog, viskoznog sadržaja, čije je uklanjanje teško. Ventilacija i dotok krvi u pluća su poremećeni i mogući malignih tumora. Pacijenti doživljavaju usporavanje rasta, povećanje jetre, nadimanje i suhi kašalj.

Hemolitičko-uremijski sindrom

GUS je rijetka patologija, razvija se kod djece mlađe od tri godine. Uzroci hemolitičko-uremičkog sindroma su komplikacije diseminirane intravaskularne koagulacije nakon akutnih zaraznih bolesti i sistemskih bolesti vezivnog tkiva. Bolest je izazvana uzimanjem raznih lijekova, komplikacijama u trudnoći, naslijeđem.

Dijagnostička procedura se provodi pomoću opšta analiza urin, histomorfološki pregled. HUS se javlja u tri faze: prodromalni, vršni period, period rekonvalescencije ili kraj pacijentovog života. Svaki stadijum ima posebne manifestacije, ali postoje i simptomi koji se pojavljuju u cijeloj bolesti:

1. hemolitička anemija;
2. trombocitopenija;
3. akutno zatajenje bubrega.

Hronična mukozna kandidijaza

Genetska rijetka bolest kože, genitalnih sluznica, membrana usnoj šupljini– hronična mukokutana kandidijaza. Uzročnici su gljive slične kvascu iz roda Candida Albicans. Bolest se može odrediti na osnovu mikroskopski pregled kožu u vlažnom preparatu sa kalijum hidroksidom. Javlja se kod djece mlađe od 18 godina. Gljivice mogu potisnuti imuni sistem, uzrokujući osip na koži koji svrbi. Simptomi kronične mukozne kandidijaze su vrlo raznoliki i javljaju se nesistematično.

Tretman

Većina rijetkih bolesti je neizlječiva, pa su glavni ciljevi terapije podizanje imuniteta pacijenta i poboljšanje zdravlja. Metode liječenja se razvijaju na državnom nivou, a nove metode i lijekovi se stalno razvijaju. Stvaraju se donorske baze za pacijente kojima su potrebni organi za transplantaciju. Svaka država ima listu patologija čije liječenje finansira država.

Lijekovi za siročad

Razvijaju se lijekovi siročad za liječenje bolesti siročadi. Svrha takvog statusa je političko pitanje, države pružaju podršku i podstiču razvoj ove vrste medicinski materijal. Da bi se stimulisala aktivnost procesa proizvodnje lekova siročadi, neki statistički zahtevi se mogu smanjiti. Država stimuliše programere posebnim pogodnostima, smanjenjem poreza, subvencionisanjem razvoja i produžavanjem perioda ekskluzivnosti na tržištu.

Kada posetiti lekara

Mnogi od nas odgađaju posetu lekaru iz straha da će otkriti strašnu dijagnozu. Treba imati na umu da je bolje započeti proces liječenja u rana faza bolesti, to poboljšava rezultat terapijskih postupaka i može značajno poboljšati kvalitetu života pacijenta. Ako primijetite simptome bilo kakve abnormalnosti u funkcionisanju tijela, odmah se obratite medicinski radnik. Bolje je da doktor opovrgne dijagnozu nego da bolest dođe u nepopravljivu fazu.

Video: rijetke bolesti

Pažnja! Informacije predstavljene u članku su samo u informativne svrhe. Materijali članka ne zahtijevaju samoliječenje. Samo kvalificirani ljekar može postaviti dijagnozu i na osnovu toga dati preporuke za liječenje individualne karakteristike konkretnog pacijenta.

Pronašli ste grešku u tekstu? Odaberite ga, pritisnite Ctrl + Enter i sve ćemo popraviti!

Predsjedavajući Vlade Ruske Federacije Dmitry Medvedev potpisala Rešenje broj 1416 od 26. novembra 2018. godine „O postupku organizovanja obezbeđenja lijekovi osobe sa hemofilijom, cističnom fibrozom, hipofiznim nafizmom, Gaucherovom bolešću, malignim neoplazmama limfoidnog, hematopoetskog i srodnih tkiva, multiplom sklerozom, hemolitičko-uremičnim sindromom, juvenilnim artritisom sa sistemskim početkom, mukopolisaharidozom organa, tipovima I i II transplantacije organa I, II (ili) tkanine, kao i o priznavanju nevažećih određenih akata Vlade Ruske Federacije.”

Prema dokumentu, unesene su izmjene i dopune Federalnog zakona „O osnovama zaštite zdravlja građana u Ruskoj Federaciji“, kojim se proširuje lista životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti što dovodi do smanjenja očekivanog životnog vijeka ili invaliditeta, za čije liječenje se lijekovi centralno nabavljaju o trošku savezni budžet. Ranije takva lista obuhvata sedam bolesti: hemofilija, cistična fibroza, hipofizni patuljastost, Gaucherova bolest, maligne neoplazme limfoidna, hematopoetska i srodna tkiva, multipla skleroza- takozvani sedam nozologija. Sada su ovlasti za kupovinu lijekova za liječenje dodatno prenesene na savezni nivo. još pet bolesti siročadi: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoze tipa I, II i VI. Savezni zakon Utvrđeno je i da je postupak davanja lijekova pacijentima sa jednom od ovih 12 bolesti i postupak održavanja savezni registar takve pacijente određuje Vlada Rusije.

Odobrena su i pravila za vođenje saveznog registra oboljelih od ovih rijetkih bolesti.

Pravila određuju proceduru za prijenos lijekova od strane ruskog Ministarstva zdravlja u vlasništvo konstitutivnih entiteta Federacije. Utvrđeno je da će se potreba za lijekom utvrđivati ​​uzimajući u obzir standarde zdravstvene zaštite, kliničke preporuke(protokoli liječenja) i prosječne kursne doze lijeka na osnovu podataka iz saveznog registra pacijenata i potrebe formiranje rezerve na 15 mjeseci.

Ukoliko pacijent putuje van teritorije subjekta Federacije, lijek će mu biti propisan za vrijeme upotrebe, ali ne duže od šest mjeseci. Da bi racionalno korišćenje lijekova, obezbjeđena je mogućnost preraspodjele lijekova između subjekata Federacije kada se promijeni broj pacijenata.

Rusko Ministarstvo zdravlja formirat će posebnu komisiju za razmatranje prijava konstitutivnih entiteta Federacije. Rusko Ministarstvo zdravlja također ima ovlaštenje da prati kretanje i obračun lijekova.

31. oktobar 2019. Kvalitet regionalnog i opštinskog upravljanja O dodjeli nagrada pobjednicima Sveruskog takmičenja „Najbolja opštinska praksa“ Naredba broj 2534-r od 26.10.2019. Odobrena je raspodjela transfera između budžeta konstitutivnih entiteta Federacije za bonuse za 23 općine - pobjednike Sveruskog takmičenja „Najbolja općinska praksa“. Ove općine dosegnuto najbolji rezultati na područjima općina ekonomska politika i upravljanje opštinskim finansijama, stambeno-komunalnim uslugama i urbanim okruženjem.

30. oktobar 2019., Stambeno-komunalne usluge Indeksi promjene visine naknada građana za javna komunalna preduzeća za 2020 Naredba broj 2556-r od 29.10.2019. Indeks za subjekat Federacije utvrđuje maksimalno dozvoljeno povećanje ukupne plate građana u prosjeku za odgovarajuću regiju, a služi kao osnov za odobrenje čelnika subjekta Federacije. granični indeksi promjene u visini naknada koje plaćaju građani za komunalne usluge u opštinama.

29. oktobar 2019., Upravljanje prirodnim resursima. Korišćenje podzemlja O održavanju aukcije za pravo korištenja podzemne parcele Buharinsky saveznog značaja Naredba broj 2478-r od 21.10.2019. Područje za geološka proučavanja podzemlja, istraživanje i proizvodnju ugljovodonika ima površinu od 2447,4 kvadratnih metara. km.

29. oktobar 2019., Brodogradnja i pomorska tehnologija Odobrena strategija razvoja industriju brodogradnje do 2035 Naredba broj 2553-r od 28.10.2019. Cilj Strategije je stvaranje konkurentne proizvodnje u brodogradnji, povećanje stepena efikasnosti upravljanja brodogradnjom i organizacije za popravku brodova, rješavanje pitanja zamjene uvoza tokom izgradnje, uslugu nakon prodaje i popravke brodova, plovila i pomorske opreme.

26. oktobra 2019. Federalni statistički plan rada dopunjen je informacijama o dinamici indikatora nacionalnih projekata „Zdravstvo“ i „Demografija“ Naredba broj 2498-r od 23.10.2019. Federalni plan rada za statistiku uključuje 70 indikatora, uključujući 27 indikatora federalnih projekata uključena u nacionalni projekat „Demografija“, te 43 indikatora federalnih projekata uključenih u nacionalni projekat „Zdravstvo“.

25. oktobar 2019. Humanitarni odnosi sa inostranstvom (osim ZND). Zemljaci O nagradi počasne diplome Vlada Rusije strani mediji na ruskom jeziku Naredba od 24. oktobra 2019. br. 2518-r. 2019. godine novine „Azerbejdžanskie vesti” (Republika Azerbejdžan), izdavačka kuća „LTC Media Verlag” (Savezna Republika Nemačka), časopis „Otvoreni grad” (Republika Letonija) i nevladina organizacija „Asocijacija ruskih Kultura“ (Republika Turska).

20. oktobra 2019. Dobitnik je Vladine nagrade „Duša Rusije“ za 2019 Naredba broj 2430-r od 15.10.2019. Dodijeljeno je 15 nagrada u kategorijama “ narodna muzika“, “Narodno pjevanje”, “Narodni majstor”, “Tradicionalna narodna kultura” i “Narodna igra”.

20.10.2019., Pozorište. Muzika. art Dodijeljena je Vladina nagrada za najbolje pozorišna produkcija baziran na delima ruskih klasika Naredba broj 2431-r od 15.10.2019. Dobitnici nagrada su Astrahansko pozorište lutaka, Irkutsko regionalno pozorište lutaka „Aistenok“, Kirovsko državno pozorište za mlade gledaoce „Pozorište na Spaskoj“.

15.10.2019. Promet lijekova, medicinskih sredstava i supstanci O odobravanju liste vitalnih i esencijalnih lekova za medicinska upotreba za 2020 Naredba broj 2406-r od 12.10.2019. Lista vitalnih i esencijalnih lijekova za medicinsku upotrebu za 2020. godinu dopunjena je sa 24 lijeka, 2 nova dozni oblici za lijekove koji su već uključeni u ovu listu. Spisak lekova koje treba obezbediti pojedinačne kategorije građanima dopunjena sa 23 artikla lijekova. Lista skupih lijekova dopunjena je sa 12 stavki.

12. oktobar 2019. Državna politika u oblasti naučnog istraživanja i razvoja Dobitnik nagrade Vlade Rusije u oblasti nauke i tehnologije za mlade naučnike za 2019 Naredba od 7. oktobra 2019. br. 2323-r. 25 prijavljenih su postali dobitnici nagrada u 2019. Nagrade su posebno dodijeljene za razvoj i implementaciju metoda i sistema za inteligentno upravljanje robotima razne vrste i sastanci, integrisani sistem osiguravanje održivog životni ciklus zgrade i konstrukcije, forevakuumska plazma elektronski izvori za obradu i modifikaciju dielektričnih materijala.

11. oktobar 2019 O direktoru federalne državne proračunske obrazovne ustanove "Međunarodni dječji centar "Artek"" Naredba broj 2356-r od 10.10.2019

11. oktobar 2019 O generalnom direktoru Federalne državne budžetske ustanove za kulturu "Državna pustinja" Naredba od 11. oktobra 2019. br. 2381-r

09.10.2019, Organizacija zdravstvenog sistema. Zdravstveno osiguranje Odobreni su principi modernizacije primarne zdravstvene zaštite Rješenje od 9. oktobra 2019. br. 1304. Odluke donesene pomoći će da se osigura dostupnost i kvalitet primarne zdravstvene zaštite i medicinske zaštite koja se pruža u ruralnim područjima, radničkim naseljima, gradskim naseljima i manjim gradovima sa populacijom do 50 hiljada ljudi.

09.10.2019., Pošta Utvrđen je sastav upravnog odbora akcionarsko društvo"Pošta" Naredba od 7. oktobra 2019. br. 2305-r. U skladu sa Saveznim zakonom „O posebnostima reorganizacije savezne države jedinstveno preduzeće„Ruska pošta“, osnove delatnosti akcionarskog društva „Pošta Rusije“ i o izmenama i dopunama određenih zakonodavni akti Ruska Federacija“ i statutom AD „Ruska pošta“ Upravni odbor se imenuje na osnovu odluke Vlade Rusije na period ne duži od pet godina.

7. oktobar 2019, učešće Rusije u multilateralnim sporazumima, međunarodnim organizacijama i udruženjima (osim ZND) Vlada Ruske Federacije odlučila je potpisati Konvenciju UN-a o olakšavanju uslova prelaska granice za međunarodni željeznički prijevoz putnika i prtljaga Naredba od 30. septembra 2019. br. 2265-r. Konvencija, posebno, predviđa uvođenje pojednostavljenih postupaka za obavljanje kontrolnih operacija na putničkim vozovima, vršenje graničnih i carinskih kontrola na vozovima duž nova tehnologija na trasi, organizovanje prolaska putničkih vozova u non-stop režimu i smanjenje vremena za obavljanje svih vrsta kontrolnih operacija na graničnim stanicama, smanjenje vremena parkiranja smanjenjem vremena za kontrolne operacije, korišćenje savremenih informacionih tehnologija u transportu putnika.

7. oktobar 2019, Migraciona politika Dozvoljeni udio postavljen strani radnici u određenim tipovima ekonomska aktivnost za 2020 Rešenje od 30. septembra 2019. br. 1271. U pojedinim oblastima privredne djelatnosti za 2020. godinu zadržan je dozvoljeni udio stranih radnika utvrđen za 2019. godinu. Donesene odluke su potrebne da bi se reguliralo privlačenje strane radne snage pojedinačne vrste privredne aktivnosti uzimajući u obzir regionalne karakteristike tržište rada i potreba za zapošljavanjem ruskih državljana kao prioriteta.

Uspostavljena je procedura za ocjenu efikasnosti teritorija ubrzanog društveno-ekonomskog razvoja Rešenje od 23. septembra 2019. br. 1240. Odobrena je metodologija za procjenu efektivnosti i praćenje pokazatelja uspješnosti prioritetnih razvojnih područja, sa izuzetkom prioritetnih razvojnih područja kreiranih u jednoindustrijskim gradovima. Metodologijom su definisani indikatori koji će se koristiti za procenu i praćenje, kao i kriterijumi pod kojima će se ASEZ smatrati efikasnim.

3. oktobar 2019, Alati za razvoj teritorije. Investicioni projekti regionalnog značaja Donesena je odluka da se napravi specijal ekonomska zona industrijska proizvodnja tipa "Oryol" u regiji Oryol Rešenje od 24. septembra 2019. br. 1241. Stvaranje SEZ Orel će doprinijeti društveno-ekonomskom razvoju regije Orel, privlačenju investicija i otvaranju novih radnih mjesta.

27. septembar 2019, Migraciona politika Procedura za izdavanje elektronskih viza za ulazak u Rusiju preko kontrolnih punktova u Sankt Peterburgu i Lenjingradska oblast Rješenje od 26. septembra 2019. br. 1252, naredba od 26. septembra 2019. br. 2173-r. Specifičnosti izdavanja običnih jednokratnih poslovnih, turističkih i humanitarnih viza u obliku elektronski dokumenti i ulazak u Rusiju preko kontrolnih punktova u Sankt Peterburgu i Lenjingradskoj oblasti na osnovu ovakvih viza državljana stranih zemalja uključenih u odgovarajuću listu. Određeni su kontrolni punktovi na državnoj granici preko kojih će strani državljani moći da uđu u Rusiju na osnovu elektronskih viza.

1

Javna komora Ruske Federacije održala je 20. marta okrugli sto „Fabryeva bolest u fokusu“, tokom kojeg su učesnici razgovarali o problemima sa kojima se suočavaju pacijenti sa rijetkim (orfan) bolestima, kao i o načinima finansiranja nabavke lijekova za takve pacijenata.

Otvarajući sastanak, zamjenik predsjednika Komisije OP RF za zaštitu zdravlja građana i razvoj zdravstvene zaštite Valentina Tsyvova rekao je da Javna komora Ruske Federacije prima zahtjeve koji se odnose na poteškoće u nabavci lijekova za pacijente sa rijetkim bolestima u regionima.

Podsjetimo, predsjedavajući Vlade Ruske Federacije je 26.11.2018. Dmitry Medvedev potpisala rezoluciju prema kojoj je Saveznim zakonom „O osnovama zaštite zdravlja građana u Ruskoj Federaciji“ proširena lista životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti koje dovode do smanjenja očekivanog životnog vijeka ili invaliditeta, za tretman kojih se lijekovi nabavljaju centralno o trošku federalnog budžeta.

Ranije se na takvoj listi nalazilo sedam bolesti: hemofilija, cistična fibroza, hipofizni patuljastost, Gaucherova bolest, maligne neoplazme limfoidnog, hematopoetskog i srodnih tkiva, multipla skleroza. Sada su nadležnosti nabavke lijekova za liječenje još pet orphan bolesti dodatno prenesene na savezni nivo: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoze tipova I, II i VI. Saveznim zakonom je također utvrđeno da postupak obezbjeđivanja lijekova pacijenata sa jednom od ovih 12 bolesti i postupak vođenja saveznog registra takvih pacijenata utvrđuje Vlada Rusije. Ovi propisi stupili su na snagu 1. januara 2019. godine.

Događaj je pokrenula Međuregionalna dobrotvorna javna organizacija osoba sa invaliditetom „Unija pacijenata i organizacija pacijenata za rijetke bolesti“ uz podršku Javna komora RF. Inicijatori su predložili organizovanje zajedničkog sastanka stručnjaka i predstavnika zajednice pacijenata kako bi se razgovaralo o mogućnosti uključivanja Fabrijeve bolesti u savezni program za podršku lijekovi pacijenata sa sličnim rijetkim bolestima. Trenutno se lijekovi obezbjeđuju iz regionalnog budžeta, a ponekad ih ima dovoljno samo za djecu.

Šef naučnog i kliničkog odjela za hemoterapiju za bolesti siročadi, Nacionalni medicinski istraživački centar za hematologiju, Ministarstvo zdravlja Ruske Federacije Elena Lukina govorio je o pozitivnom iskustvu liječenja rijetke Gaucherove bolesti sredstvima federalnog budžeta.

“Mnoge bolesti siročadi, posebno Fabrijeva bolest, nemaju pokrivenost lijekovima na saveznom nivou, ovog trenutka ovo leži na plećima subjekata Ruske Federacije. Ponekad čak ni nesubvencionisane regije ne mogu sebi priuštiti potpuno liječenje tako složenih odraslih pacijenata, jer novca ima samo za djecu. Naše pozitivno iskustvo u liječenju Gošeove bolesti preko federalnog centra pokazalo je da federalizacija obezbjeđenja lijekova pacijentima omogućava građanima da dobiju lijekove neophodne za život”, rekao je Lukina.

Još jedna poteškoća u rješavanju pitanja liječenja orphan bolesti, prema Eleni Lukini, je nejasnoća kriterija za dijagnosticiranje bolesti i pouzdanost informacija za doživotno propisivanje ili dugotrajno liječenje. Konkretno, vještak je naveo primjer gdje je, kao rezultat pet do šest godina skupog liječenja, pacijent razvio iste pojave kao i pacijenti koji nisu bili liječeni.

Načelnik Klinike za nefrologiju, interne i profesionalne bolesti E.M. Tareeva Sergey Moiseev govorio je o radu najveće zdravstvene ustanove u zemlji, koja je u sastavu klinički centar Prvi Moskovski državni medicinski univerzitet nazvan po I.M. Sechenov. Klinika ima više od 50 godina iskustva u liječenju rijetkih bolesti.

“Nedavno smo analizirali broj pacijenata sa Fabryjevom bolešću koji se liječe kod nas. Kroz našu ambulantu je prošlo oko 60 porodica, što je ukupno 160-170 ljudi. Od toga je oko 40 osoba sada na terapiji, ali kako među rodbinom ima žena i male djece koja se zbog karakteristika bolesti ne liječe, možemo reći da je samo polovina pacijenata kojima je potrebno liječenje prima”, primetio je Sergej Mojsev.

Predložio je korištenje klinike koja nosi ime E.M. Tareev kao federalni centar sposoban za dijagnosticiranje Fabrijeve bolesti i liječenje ove rijetke bolesti.

Sumirajući sastanak, učesnici su izvijestili da pitanje obezbjeđenja lijekova za pacijente sa bolestima siročadi zahtijeva dodatno proučavanje ekspertski nivo. Predlaže se uvođenje federalnih sredstava za liječenje ovakvih bolesti i obezbjeđivanje federalnih sredstava medicinskih centara pravo da propisuje ovaj tretman i posmatra njegovu dinamiku. Poziva se resorno ministarstvo da odredi ovlaštene federalnih centara i specijalisti odgovorni za dijagnozu kako se liječe bolesti siročad.