Od početka 2019. godine rusko Ministarstvo zdravlja centralno nabavlja lijekove za pet orphan bolesti. Pitanje centralizacije nabavki se raspravljalo od kreiranja liste bolesti siročadi koje subvencioniše država – „Lista 24” (2012). To je neophodno jer regioni sami ne mogu da se izbore sa finansiranjem lečenja retkih bolesti, što kritično utiče na stanje pacijenata.
Broj osoba uključenih u regionalne segmente Federalnog registra pacijenata sa rijetkim (siročićim) bolestima u Rusiji u 2018. godini dostigao je 17.015 osoba, od čega su 8.639 (50,8%) bila djeca. Bolesti siročadi su jedna od najskupljih stavki u regionalnom budžetu za zdravstvo. Od 2013. godine troškovi za ove namjene povećani su četiri puta - na 20 milijardi rubalja. u 2018.
Pokušaji centralizacije
U februaru 2019. premijer Dmitrij Medvedev je na sastanku sa članovima Vijeća Federacije rekao da “dijeli ideologiju” centralizirane nabavke lijekova za sve bolesti siročadi. Prethodno je takvu inicijativu uputio i šef Komiteta Vijeća Federacije na socijalne politike Valery Ryazansky.
Prvi put se jasan koncept bolesti siročadi pojavio u zdravstvenom zakonu usvojenom 2012. godine. Prema zakonu, radi se o bolestima koje imaju prevalenciju ne više od 10 slučajeva na 100 hiljada ljudi. Tada se pretpostavljalo da će Vlada odobriti savezni registar rijetkih bolesti, koji će upotpuniti državni program sedam skupih nozologija. Kao rezultat toga, pojavila se „Lista 24“, iako je Ministarstvo zdravlja brojalo 270 bolesti siročadi. Istovremeno, odgovornost za nabavku lijekova za liječenje rijetkih bolesti bila je dodijeljena regijama i od tada se više puta postavlja pitanje potrebe centralizacije nabavke. Razlog je nedostatak u regionima sredstava neophodnih da se svim pacijentima obezbede lekovi u potpunosti. Kao rezultat odbijanja lokalnih vlasti da daju lijekove, pacijenti su bili primorani da idu na sud. Ali čak i ako je sud stao na stranu pacijenata, odluke da im se obezbede neophodni lekovi često nisu sprovedene.
O pitanju centralizacije se najaktivnije raspravlja u posljednje dvije godine. U oktobru 2017., poslanici Državne dume predstavili su nacrt zakona kojim se predlaže proširenje državnog programa od sedam skupih nozologija kako bi se pokrilo šest najskupljih bolesti sa „Liste 24“: paroksizmalne noćna hemoglobinurija, hemolitičko-uremijski sindrom, idiopatska trombocitopenična purpura i mukopolisaharidoze tipa I, II i VI. Prema riječima zamjenice Državne dume Olge Epifanove, samo 30 regija "manje ili više nosi sa sobom bolesti siročad". Drugi autor zakona, poslanik Državne dume Oleg Nikolaev, dodao je da su pacijenti primorani da traže lečenje putem suda. Istovremeno je naveo primer Čuvašije, gde su dve porodice uspele da dobiju spor na sudu, ali je regionalna vlada rekla gospodinu Nikolajevu da je za rešavanje njihovog problema potrebno 140 miliona rubalja, dok je ceo program bolesti siročadi u iz regionalnog budžeta predviđeno je 114 miliona rubalja. u godini.
U 2018. godini nastavljen je razgovor o potrebi centralizacije nabavke lijekova za bolesti siročadi. Članovi Vijeća Federacije uputili su Vladi prijedlog zakona kojim se predlaže proširenje državnog programa sedam nozologija na pet bolesti sa “Liste 24”: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoza (tip I, II). , VI). Tada je od njih bolovalo 2,1 hiljada ljudi. Troškovi njihovog liječenja, prema procjeni gornjeg doma parlamenta, iznose oko 10 milijardi rubalja. Pretpostavljalo se da će lijekove za liječenje ovih bolesti od 2019. godine nabavljati Ministarstvo zdravlja. Bilo je teško povjerovati. Ali izmjene i dopune zakona koje je inicirao Vijeće Federacije su usvojene. Nacrt zakona prošao je čitanje u Državnoj dumi, a u novembru prošle godine Dmitrij Medvedev je potpisao dekret ruske vlade o izmjeni procedure za davanje lijekova građanima koji boluju od rijetke bolesti.
Produženje dokumenta savezni program„Sedam nozologija“ stupilo je na snagu 1. januara 2019. godine. Kao rezultat toga, nadležnost za nabavku lijekova za liječenje pet orphan bolesti prenijeta je na savezni nivo: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoza tipova I, II i VI. Kako je napomenula Tatjana Golikova, u tu svrhu planirano je dodatno godišnje izdvajanje od 10 milijardi rubalja u saveznom budžetu Ruske Federacije za 2019-2021.
Dokumentom su odobrena i pravila za vođenje saveznog registra oboljelih od rijetkih bolesti. Pacijent koji je putovao van regije prebivališta primaće lijekove za vrijeme prijema, ali ne duže od šest mjeseci. Osim toga, moguća je preraspodjela lijekova između regija kada se broj pacijenata promijeni. Rusko Ministarstvo zdravlja dobilo je odgovarajuća ovlaštenja da prati kretanje i obračun lijekova.
Terapija bez prekida
Ministarstvo zdravlja odlučilo je da prije roka izvrši centralizovanu nabavku lijekova za liječenje orphan bolesti, ne čekajući da zakon stupi na snagu. Direktor Odjeljenja je ovu odluku objavio u novembru 2018. godine opskrba lijekovima i regulisanje prometa medicinskih proizvoda Ministarstva Elena Maksimkina, pozivajući se na presudu Vrhovnog suda prema kojoj je kršenje zakona moguće ako se radi o pitanju života ili zdravlja građanina, objasnila je gospođa Maksimkina.
Kao rezultat toga, Ministarstvo zdravlja je u decembru 2018. godine održalo deset tendera u ukupnoj vrijednosti od skoro 4 milijarde rubalja. za nabavku lijekova za liječenje bolesti siročadi. Kako proizilazi iz materijala državnih nabavki, raspisani su tenderi za nabavku četiri leka za pacijente sa juvenilnim artritisom sa sistemskim početkom: tocilizumab (205,8 hiljada pakovanja), kanakinumab (190,5 hiljada), alalimumab (175 pakovanja) i etarcept (40,3 hiljade pakovanja). paketi). Pored toga, Ministarstvo je nabavilo 87,5 hiljada pakovanja ekulizumaba, koji se koristi u lečenju hemolitičko-uremičkog sindroma, 78,5 hiljada pakovanja laronidaze, namenjenih za lečenje mukopolisaharidoze tipa I, i 15,7 hiljada pakovanja idursulfaze (mukopolisaharisaharizaza).
Među regionima primaocima ovih tendera, Moskva je bila lider sa udelom od 16,8%, kako je izračunao AlphaRM. Slijedila je Moskovskaya i Lenjingradska oblast(6,96% i 5,25%, respektivno), kao i Sankt Peterburg sa učešćem od 3,29%. Najveći obim nabavki u novčanom smislu (644,3 miliona rubalja) pripao je Centru za nabavku lekova Moskovskog ministarstva zdravlja.
Novi centralizovani sistem državne nabavke lekova za orphan bolesti je već u funkciji. Na primjer, na aukciji koja je raspisana u decembru 2018. godine za nabavku lijeka za liječenje mukopolisaharidoze tipa II, najavljen je dovoljan broj pakovanja za zadovoljavanje potreba oboljelih od ove bolesti za 2019. godinu. Do 10. februara lijek je već bio isporučen u sve regije navedene u ugovoru, a nije bilo pauza u liječenju tokom prelaska sa regionalnog sistema nabavke na federalni.
Za farmaceutske proizvođače novi sistem je i zgodno, jer podrazumeva rad u okviru jedinstvenog državnog tendera sa jednim kupcem - Ministarstvom zdravlja, napominje Takeda. Pretpostavlja se da će centralizacija omogućiti uštedu do 30% budžetskih sredstava, jer pri kupovini lijekova na njihovu cijenu neće utjecati regionalne marže...
Otvori listu
Ali centralizacija nabavke lijekova za pet orphan bolesti nije u potpunosti riješila problem. I dalje postoji 19 rijetkih bolesti, a u tim slučajevima regije su i dalje odgovorne za obezbjeđivanje lijekova pacijenata. Važno je da se tokom godina postojanja „Lista 24“ u Rusiji pojavila najnoviji lekovi za liječenje ovih bolesti, ali problem pravovremenog pristupa njima još uvijek nije riješen. Samo postojanje ovih lijekova daje nadu teškim bolesnicima, ali prepreke poput dugotrajnog dijagnostičkog procesa koji može trajati godinama, kao i regionalno finansiranje, često im ne ostavljaju nikakve šanse za liječenje. Iskustvo uključivanja drugih nozologija u federalno finansiranje ukazuje da će centralizacija značajno poboljšati brigu o pacijentima neophodne lekove, a samim tim i rezultate liječenja i zdravstveno stanje pacijenata. Zahvaljujući proširenju državnog programa za skupe nozologije, tržište nabavke lijekova za liječenje orphan bolesti postat će transparentnije, civiliziranije, s manje posrednika i povoljnijom strukturom nabavke i ponude, a cijene će biti predvidljivi i stabilniji.
Alisa Leonidova
Predsjedavajući Vlade Ruske Federacije Dmitry Medvedev potpisao Rešenje broj 1416 od 26. novembra 2018. godine „O postupku organizovanja davanja lekova za lica obolela od hemofilije, cistične fibroze, hipofiznog patuljastog oblika, Gaucherove bolesti, malignih neoplazmi limfoidnog, hematopoetskog i srodnih tkiva, multiple skleroze, hematopoeze, sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoza tipova I, II i VI, lica nakon transplantacije organa i (ili) tkiva, kao i priznanje određenih akata Vlade stavljenim van snage Ruska Federacija».
Prema dokumentu, unesene su izmjene i dopune Federalnog zakona „O osnovama zaštite zdravlja građana u Ruskoj Federaciji“, kojim se proširuje lista životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti što dovodi do smanjenja očekivani životni vijek ili invalidnost, za čije liječenje lijekovi centralno kupljeno o trošku savezni budžet. Ranije takva lista obuhvata sedam bolesti: hemofilija, cistična fibroza, hipofizni patuljastost, Gaucherova bolest, maligne neoplazme limfoidna, hematopoetska i srodna tkiva, multipla skleroza- takozvani sedam nozologija. Sada su ovlasti za kupovinu lijekova za liječenje dodatno prenesene na savezni nivo. još pet bolesti siročadi: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoze tipa I, II i VI. Saveznim zakonom je također utvrđeno da postupak obezbjeđivanja lijekova pacijenata sa jednom od ovih 12 bolesti i postupak vođenja saveznog registra takvih pacijenata utvrđuje Vlada Rusije.
Odobrena su i pravila za vođenje saveznog registra oboljelih od ovih rijetkih bolesti.
Pravila određuju proceduru za prijenos lijekova od strane ruskog Ministarstva zdravlja u vlasništvo konstitutivnih entiteta Federacije. Utvrđeno je da će se potreba za lijekom utvrditi uzimajući u obzir standarde medicinsku njegu, kliničke preporuke(protokoli liječenja) i prosječne kursne doze lijeka na osnovu podataka iz saveznog registra pacijenata i potrebe formiranje rezerve na 15 mjeseci.
Ukoliko pacijent putuje van teritorije subjekta Federacije, lijek će mu biti propisan za vrijeme upotrebe, ali ne duže od šest mjeseci. Da bi racionalno korišćenje lijekova, obezbjeđena je mogućnost preraspodjele lijekova između subjekata Federacije kada se promijeni broj pacijenata.
Rusko Ministarstvo zdravlja formirat će posebnu komisiju za razmatranje prijava konstitutivnih entiteta Federacije. Rusko Ministarstvo zdravlja također ima ovlaštenje da prati kretanje i obračun lijekova.
Javna komora Ruske Federacije održala je 20. marta okrugli sto „Fabryeva bolest u fokusu“, tokom kojeg su učesnici razgovarali o problemima sa kojima se suočavaju pacijenti sa rijetkim (orfan) bolestima, kao i o načinima finansiranja nabavke lijekova za takve pacijenata.
Otvarajući sastanak, zamjenik predsjednika Komisije OP RF za zaštitu zdravlja građana i razvoj zdravstvene zaštite Valentina Tsyvova rekao je da Javna komora Ruske Federacije prima zahtjeve koji se odnose na poteškoće u nabavci lijekova za pacijente sa rijetkim bolestima u regionima.
Podsjetimo, predsjedavajući Vlade Ruske Federacije je 26.11.2018. Dmitry Medvedev potpisala rezoluciju prema kojoj je Saveznim zakonom „O osnovama zaštite zdravlja građana u Ruskoj Federaciji“ proširena lista životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti koje dovode do smanjenja očekivanog životnog vijeka ili invaliditeta, za tretman kojih se lijekovi nabavljaju centralno o trošku federalnog budžeta.
Ranije se na takvoj listi nalazilo sedam bolesti: hemofilija, cistična fibroza, hipofizni patuljastost, Gaucherova bolest, maligne neoplazme limfoidnog, hematopoetskog i srodnih tkiva, multipla skleroza. Sada su nadležnosti nabavke lijekova za liječenje još pet orphan bolesti dodatno prenesene na savezni nivo: hemolitičko-uremijski sindrom, juvenilni artritis sa sistemskim početkom, mukopolisaharidoze tipova I, II i VI. Saveznim zakonom je također utvrđeno da postupak obezbjeđivanja lijekova pacijenata sa jednom od ovih 12 bolesti i postupak vođenja saveznog registra takvih pacijenata utvrđuje Vlada Rusije. Ovi propisi stupili su na snagu 1. januara 2019. godine.
Događaj je pokrenula Međuregionalna dobrotvorna javna organizacija osoba sa invaliditetom „Unija pacijenata i organizacija pacijenata za rijetke bolesti“ uz podršku Javna komora RF. Inicijatori su predložili organiziranje zajedničkog sastanka stručnjaka i predstavnika zajednice pacijenata kako bi se razgovaralo o mogućnosti uključivanja Fabrijeve bolesti u federalni program podrške lijekovi pacijenata sa sličnim rijetkim bolestima. Trenutno se lijekovi obezbjeđuju iz regionalnog budžeta, a ponekad ih ima dovoljno samo za djecu.
Šef naučnog i kliničkog odjela za hemoterapiju za bolesti siročadi, Nacionalni medicinski istraživački centar za hematologiju, Ministarstvo zdravlja Ruske Federacije Elena Lukina govorio je o pozitivnom iskustvu liječenja rijetke Gaucherove bolesti sredstvima federalnog budžeta.
“Mnoge bolesti siročadi, posebno Fabrijeva bolest, nemaju pokrivenost lijekovima na saveznom nivou, ovog trenutka ovo leži na plećima subjekata Ruske Federacije. Ponekad čak ni nesubvencionisane regije ne mogu sebi priuštiti potpuno liječenje tako složenih odraslih pacijenata, jer novca ima samo za djecu. Naše pozitivno iskustvo u liječenju Gošeove bolesti preko federalnog centra pokazalo je da federalizacija obezbjeđenja lijekova pacijentima omogućava građanima da dobiju lijekove neophodne za život”, rekao je Lukina.
Još jedna poteškoća u rješavanju pitanja liječenja orphan bolesti, prema Eleni Lukini, je nejasnoća kriterija za dijagnosticiranje bolesti i pouzdanost informacija za doživotno propisivanje ili dugotrajno liječenje. Konkretno, vještak je naveo primjer gdje je, kao rezultat pet do šest godina skupog liječenja, pacijent razvio iste pojave kao i pacijenti koji nisu bili liječeni.
Načelnik Klinike za nefrologiju, interne i profesionalne bolesti E.M. Tareeva Sergey Moiseev govorio je o radu najveće zdravstvene ustanove u zemlji, koja je u sastavu klinički centar Prvi Moskovski državni medicinski univerzitet nazvan po I.M. Sechenov. Klinika ima više od 50 godina iskustva u liječenju rijetkih bolesti.
“Nedavno smo analizirali broj pacijenata sa Fabryjevom bolešću koji se liječe kod nas. Kroz našu ambulantu je prošlo oko 60 porodica, što je ukupno 160-170 ljudi. Od toga je oko 40 osoba sada na terapiji, ali kako među rodbinom ima žena i male djece koja se zbog karakteristika bolesti ne liječe, možemo reći da je samo polovina pacijenata kojima je potrebno liječenje prima”, primetio je Sergej Mojsev.
Predložio je korištenje klinike koja nosi ime E.M. Tareev kao federalni centar sposoban za dijagnosticiranje Fabrijeve bolesti i liječenje ove rijetke bolesti.
Sumirajući sastanak, učesnici su izvijestili da pitanje obezbjeđenja lijekova za pacijente sa bolestima siročadi zahtijeva dodatno proučavanje ekspertski nivo. Predlaže se uvođenje federalnih sredstava za liječenje ovakvih bolesti i obezbjeđivanje federalnih sredstava medicinskih centara pravo da propisuje ovaj tretman i posmatra njegovu dinamiku. Poziva se resorno ministarstvo da odredi ovlaštene federalnih centara i specijalisti odgovorni za dijagnozu kako se liječe bolesti siročad.
Mišićne distrofije i atrofije su rijetke bolesti. By rusko zakonodavstvo(Savezni zakon br. 323-FZ od 21. novembra 2011. „O osnovama zaštite zdravlja građana u Ruskoj Federaciji“) rijetke (orfanske) bolesti su bolesti koje su česte ne više od 10 slučajeva bolesti na 100 hiljada stanovnika.
Isto saveznog zakona utvrđuje nekoliko tačaka u vezi sa rijetkim bolestima (član 44.):
Sada Rezolucija br. 403 daje sljedeću listu bolesti:
- Hemolitičko-uremijski sindrom
- Paroksizmalna noćna hemoglobinurija (Marchiafava-Micheli)
- Aplastična anemija, nespecificirana
- Nasljedni nedostatak faktora (fibrinogen), VII (labilan), X (Stuart-Prower)
- Idiopatska trombocitopenična purpura (Evansov sindrom)
- Defekt u sistemu komplementa
- Prerani pubertet centralnog porijekla
- Poremećaji metabolizma aromatskih aminokiselina (klasična fenilketonurija, druge vrste hiperfenilalaninemije)
- tirozinemija
- Bolest javorovog sirupa
- Druge vrste metaboličkih poremećaja razgranatog lanca aminokiselina (izovalerična acidemija, metilmalonska acidemija, propionska acidemija)
- Poremećaji metabolizma masnih kiselina
- Homocistinurija
- Glutarna acidurija
- Galaktozemija
- Druge sfingolipidoze: Fabryjeva bolest (Fabry-Anderson), Niemann-Pick
- Mukopolisaharidoza, tip I
- Mukopolisaharidoza, tip II
- Mukopolisaharidoza, tip VI
- Akutna intermitentna (hepatična) porfirija
- Poremećaji metabolizma bakra (Wilsonova bolest)
- Nepotpuna osteogeneza
- Plućna (arterijska) hipertenzija (idiopatska) (primarna)
- Juvenilni artritis sa sistemskim početkom
Sa svoje strane uputili smo zahtjev Ministarstvu zdravlja sa pitanjima kako se određena bolest razvija i upisuje u Registar, kako organizacija pacijenata može doprinijeti, kako se prikuplja i gdje se može vidjeti zvanična statistika rijetke bolesti u Rusiji.
Šta sada možete učiniti:
| Potpišite peticiju za davanje Translarne (Ataluren) dječaku koji boluje od Duchenneove mišićne distrofije | Potpišite peticiju za uključivanje Duchenneove mišićne distrofije u program “7 nozologija”. |
Puni tekst Uredbe Vlade Ruske Federacije od 26. aprila 2012. N 403 (sa izmjenama i dopunama od 4. septembra 2012.)
“O postupku vođenja Saveznog registra osoba koje boluju od životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti koje dovode do smanjenja životnog vijeka građana ili njihovog invaliditeta i njegovom regionalnom segmentu”
(zajedno sa „Pravilima za vođenje Saveznog registra osoba oboljelih od životno opasnih i hroničnih progresivnih rijetkih (siročićih) bolesti koje dovode do smanjenja životnog vijeka građana ili njihovog invaliditeta i njegov regionalni segment“)
Ukoliko datoteka nije prikazana u prozoru ugrađenom u snimak, ili je premala, rezoluciju možete pročitati na linku: https://goo.gl/BEqn5s.