С начала 2019 года препараты для пяти орфанных заболеваний централизованно закупаются Минздравом РФ. Вопрос централизации закупок обсуждался с момента создания списка дотируемых государством орфанных заболеваний - «Перечня 24» (2012 год). Это необходимо, поскольку регионы самостоятельно не справляются с финансированием лечения редких болезней, что критично отражается на состоянии пациентов.
Число лиц, включенных в региональные сегменты Федерального регистра больных редкими (орфанными) заболеваниями, в 2018 году достигло в России 17 015 человек, из них 8639 (50,8%) - дети. Орфанные заболевания являются одной из самых затратных статей бюджета регионального здравоохранения. С 2013 года расходы на эти цели выросли в четыре раза - до 20 млрд руб. в 2018 году.
Попытки централизации
В феврале 2019 года премьер-министр Дмитрий Медведев сообщил на встрече с членами Совета федерации, что «разделяет идеологию» централизованных закупок препаратов от всех орфанных заболеваний. Ранее с такой инициативой выступал глава комитета Совфеда по социальной политике Валерий Рязанский.
Впервые четкое понятие орфанных заболеваний появилось в законе об охране здоровья, принятом в 2012 году. Согласно закону, это заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. человек. Тогда предполагалось, что правительство утвердит федеральный регистр редких болезней, которые дополнят госпрограмму семи высокозатратных нозологий. В результате появился «Перечень 24», хотя Минздрав насчитал 270 орфанных заболеваний. При этом обязанность закупать препараты для лечения редких болезней была возложена на регионы, и с тех пор вопрос о необходимости централизации закупок поднимался неоднократно. Причина - отсутствие в регионах средств, необходимых для обеспечения всех пациентов лекарствами в полном объеме. В результате отказа местных властей предоставлять лекарства пациенты были вынуждены обращаться в суд. Но даже если суд принимал сторону пациентов, решения о выдаче им необходимых лекарств зачастую не выполнялись.
Наиболее активно вопрос централизации обсуждается последние два года. В октябре 2017 года депутаты Госдумы представили законопроект, предполагающий расширение госпрограммы семи высокозатратных нозологий на шесть наиболее затратных заболеваний из «Перечня 24»: пароксизмальная ночная гемоглобинурия, гемолитико-уремический синдром, идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура и мукополисахаридозы I, II и VI типов. По словам депутата Госдумы Ольги Епифановой, только 30 регионов «более или менее справляются с обеспечением орфанных заболеваний». Еще один автор законопроекта, депутат Госдумы Олег Николаев, добавлял, что больные вынуждены добиваться лечения через суд. При этом он приводил в пример Чувашию, где две семьи смогли выиграть дело в суде, но в правительстве региона господину Николаеву отвечали, что для решения их проблемы необходимо 140 млн руб., тогда как вся программа орфанных заболеваний в бюджете региона предусматривала 114 млн руб. в год.
В 2018 году разговор о необходимости централизации закупок лекарств для орфанных заболеваний продолжился. Члены Совета федерации направили в правительство законопроект, предполагающий расширение госпрограммы семи нозологий на пять заболеваний из «Перечня 24»: гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз (I, II, VI типов). Ими на тот момент страдали 2,1 тыс. человек. Стоимость их лечения, по данным верхней палаты парламента, составляет около 10 млрд руб. Предполагалось, что препараты для лечения этих болезней будут закупаться Минздравом уже с 2019 года. В это верилось с трудом. Но инициированные Советом федерации поправки к законодательству были приняты. Законопроект прошел чтения в Госдуме, и в ноябре прошлого года Дмитрий Медведев подписал постановление правительства РФ о внесении изменений в порядок обеспечения лекарствами граждан, страдающих редкими заболеваниями.
Документ, расширяющий федеральную программу «Семь нозологий», вступил в силу с 1 января 2019 года. В результате на федеральный уровень были переданы полномочия по закупке лекарств для лечения пяти орфанных заболеваний: гемолитико-уремического синдрома, юношеского артрита с системным началом, мукополисахаридозов I, II и VI типов. Как отмечала Татьяна Голикова, для этого в федеральном бюджете РФ на 2019–2021 годы дополнительно запланировано ежегодное выделение 10 млрд руб.
Документ также утвердил правила ведения федерального регистра лиц, страдающих редкими заболеваниями. Пациент, выехавший за пределы региона проживания, будет получать лекарства на срок приема, но не более чем на шесть месяцев. Кроме того, предусмотрена возможность перераспределения лекарственных препаратов между регионами при изменении численности больных. Минздрав России был наделен соответствующими полномочиями по мониторингу движения и учета лекарственных препаратов.
Терапия без перебоев
Централизованную закупку препаратов для лечения орфанных заболеваний в Минздраве решили провести досрочно, не дожидаясь вступления закона в силу. О таком решении в ноябре 2018 года сообщила директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медизделий министерства Елена Максимкина, ссылаясь на постановление Верховного суда, согласно которому нарушение законодательства возможно, если вопрос связан с жизнью или здоровьем гражданина, поясняла госпожа Максимкина.
В итоге в декабре 2018 года Минздрав провел десять тендеров суммарно почти на 4 млрд руб. на поставку лекарств для лечения орфанных заболеваний. Как следует из материалов госзакупок, было проведены тендеры на поставку четырех препаратов для больных юношеским артритом с системным началом: тоцилизумаб (205,8 тыс. упаковок), канакинумаб (190,5 тыс.), алалимумаб (175 упаковок) и этаренцепт (40,3 тыс. упаковок). Кроме этого министерство закупило 87,5 тыс. упаковок экулизумаба, применяемого в лечении гемолитико-уремического синдрома, 78,5 тыс. упаковок ларонидаза, предназначенного для лечения мукополисахаридоза I типа, и 15,7 тыс. упаковок идурсульфаза (мукополисахаридоз II типа).
Среди регионов-получателей по этим тендерам лидировала Москва с долей 16,8%, подсчитали в AlphaRM. За ней следовали Московская и Ленинградская области (6,96% и 5,25% соответственно), а также Санкт-Петербург с долей 3,29%. Наибольший объем закупок в денежном выражении (644,3 млн руб.) пришелся на Центр лекарственного обеспечения департамента здравоохранения города Москвы.
Новая централизованная система госзакупок лекарств для орфанных заболеваний уже работает. Например, в объявленном в декабре 2018 года аукционе на поставку препарата для терапии мукополисахаридоза II типа было заявлено достаточное количество упаковок, позволяющее обеспечить потребности пациентов с этим заболеванием на 2019 год. До 10 февраля во все указанные в контракте регионы препарат уже был поставлен, при этом пауз в лечении при переходе с системы региональных закупок на федеральную не произошло.
Фармпроизводителям новая система также удобна, так как она предполагает работу в рамках единого государственного тендера с одним покупателем - Минздравом, отмечают в компании Takeda. Предположительно централизация позволит сэкономить до 30% бюджетных средств, так как при закупке препаратов на их стоимость не будут влиять региональные наценки...
Открытый список
Но централизация закупок препаратов для пяти орфанных заболеваний не решила проблему целиком. Остается еще 19 редких болезней, и в этих случаях ответственность за обеспечение пациентов лекарствами по-прежнему несут регионы. Важно то, что за годы существования «Перечня 24» в России появились новейшие препараты для лечения этих болезней, но проблема своевременного доступа к ним не решена до сих пор. Сам факт существования этих препаратов дает надежду тяжелобольным людям, но препятствия в виде длительного процесса постановки диагноза, который может растянуться на годы, а также регионального финансирования, зачастую не оставляют им шансов на лечение. Опыт включения в федеральное финансирование других нозологий свидетельствует о том, что централизация значительно улучшит обеспечение пациентов необходимыми лекарствами, а значит, и результаты лечения, и состояние здоровья больных. Благодаря расширению госпрограммы высокозатратных нозологий рынок поставок лекарств для лечения орфанных заболеваний станет прозрачнее, цивилизованнее, с меньшим количеством посредников и более выгодной структурой закупок и поставок, а цены предсказуемыми и более стабильными.
Алиса Леонидова
Председатель Правительства РФ Дмитрий Медведев подписал Постановление от 26 ноября 2018 г. № 1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации».
Согласно документу, в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» внесены изменения, которыми расширен перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или инвалидности, для лечения которых лекарственные препараты централизованно закупаются за счёт федерального бюджета. Ранее такой перечень включал семь заболеваний : гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянный склероз – т.н. семь нозологий. Теперь на федеральный уровень дополнительно переданы полномочия по закупке лекарственных препаратов для лечения ещё пяти орфанных заболеваний : гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридозы I, II и VI типов. Федеральным законом также установлено, что порядок обеспечения больных одним из этих 12 заболеваний лекарственными препаратами и порядок ведения федерального регистра таких больных определяются Правительством России.
Также утверждены правила ведения федерального регистра лиц, больных этими редкими заболеваниями.
Правилами определяется порядок передачи Минздравом России лекарственных препаратов в собственность субъектов Федерации. Установлено, что потребность в лекарственном препарате будет определяться с учётом стандартов медицинской помощи, клинических рекомендаций (протоколов лечения) и средней курсовой дозы лекарственного препарата исходя из сведений федерального регистра больных и необходимости формирования запаса на 15 месяцев .
Больному, в случае его выезда за пределы территории субъекта Федерации, лекарственный препарат будет назначаться на срок приёма, но не более чем на шесть месяцев. В целях рационального использования лекарственных препаратов предусматривается возможность перераспределения лекарственных препаратов между субъектами Федерации при изменении численности больных.
Для рассмотрения заявок субъектов Федерации Минздравом России будет сформирована специальная комиссия. Также Минздрав России наделяется полномочием по мониторингу движения и учёта лекарственных препаратов.
В Общественной палате РФ 20 марта прошел круглый стол «Болезнь Фабри в фокусе», в рамках которого участники обсудили проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями, а также пути финансирования лекарственного обеспечения таких пациентов.
Открывая заседание, заместитель председателя Комиссии ОП РФ по охране здоровья граждан и развитию здравоохранения Валентина Цывова рассказала, что в Общественную палату РФ поступают обращения, связанные со сложностью получения лекарственных средств пациентами с редкими заболеваниями в регионах.
Напомним, что 26 ноября 2018 года Председатель Правительства РФ Дмитрий Медведев подписал постановление, согласно которому в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» расширен перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или инвалидности, для лечения которых лекарственные препараты централизованно закупаются за счет федерального бюджета.
Ранее такой перечень включал семь заболеваний: гемофилию, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянный склероз. Теперь на федеральный уровень дополнительно переданы полномочия по закупке лекарственных препаратов для лечения еще пяти орфанных заболеваний: гемолитико-уремического синдрома, юношеского артрита с системным началом, мукополисахаридозов I, II и VI типов. Федеральным законом также установлено, что порядок обеспечения больных одним из этих 12 заболеваний лекарственными препаратами и порядок ведения федерального регистра таких больных определяются Правительством России. Эти нормы вступили в силу с 1 января 2019 года.
Инициатором мероприятия выступила межрегиональная благотворительная общественная организация инвалидов «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» при поддержке Общественной палаты РФ. Инициаторы предложили организовать совместную встречу экспертов и представителей пациентского сообщества, чтобы обсудить возможность включения болезни Фабри в федеральную программу по поддержке лекарственными средствами пациентов с подобными редкими заболеваниями. Сейчас обеспечение лекарствами производится из средств регионального бюджета, и порой их хватает только на детей.
Заведующий научно-клиническим отделением химиотерапии орфанных заболеваний Национального медицинского исследовательского центра гематологии Министерства здравоохранения Российской Федерации Елена Лукина
рассказала о позитивном опыте лечения редкой болезни Гоше с использованием средств федерального бюджета.
«Многие орфанные заболевания, в частности болезнь Фабри, не имеют лекарственного обеспечения на федеральном уровне, на данный момент это лежит на плечах субъектов РФ. Иногда даже недотационные регионы не могут позволить себе полноценное лечение таких сложных взрослых пациентов, так как денег хватает только на детей. Наш позитивный опыт с лечением болезни Гоше через федеральный центр показал, что федерализация обеспечения лекарствами пациентов позволяет гражданами получать необходимые для жизни препараты», — сказала Лукина.
Другой сложностью в решении вопроса лечения орфанных заболеваний, по мнению Елены Лукиной, является неоднозначность критериев при диагностике заболевания и достоверности сведений для назначения пожизненного или длительного лечения. В частности, эксперт привела пример, когда в результате пяти-шестилетнего дорогостоящего лечения у пациента развивались такие же явления, что и у больных, не получавших лечения.
Руководитель Клиники нефрологии, внутренних и профессиональных болезней имени Е.М. Тареева Сергей Моисеев рассказал о работе крупнейшего медучреждения страны, входящего в состав клинического центра Первого московского государственного медицинского университета имени И.М. Сеченова. Опыт лечения редких болезней в клинике — более 50 лет.
«Мы недавно анализировали число пациентов с болезнью Фабри, которые получают у нас лечение. Через нашу клинику прошло около 60 семей, это в целом 160-170 человек. Из них терапию сейчас получают около 40 человек, но так как среди родственников есть женщины и маленькие дети, которые не получают лечение в силу своих особенностей заболевания, можно говорить о том, что только половина пациентов, нуждающихся в лечении, его получает», — отметил Сергей Моиссев.
Он предложил использовать клинику имени Е.М. Тареева как федеральный центр, способный ставить диагноз «болезнь Фабри» и проводить лечение этого редкого заболевания.
Подводя итоги встречи, участники сообщили, что вопрос лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями требует дополнительного изучения на экспертном уровне. Предлагается ввести федеральное финансирование лечения таких заболеваний и предоставлять федеральным медицинским центрам право назначать это лечение, наблюдать его динамику. Отраслевому министерству предлагается обозначить уполномоченные федеральные центры и специалистов, ответственных за диагностику того, как ведется лечение орфанных заболеваний.
Мышечные дистрофии, атрофии являются редкими заболеваниями. По российскому законодательству (Федеральный закон от 21.11.2011 № 323-ФЗ “Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации”) редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения .
Этот же федеральный закон устанавливает несколько моментов, касающихся редких заболеваний (ст. 44):
Сейчас Постановление № 403 предусматривает следующий перечень заболеваний:
- Гемолитико-уремический синдром
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)
- Апластическая анемия неуточненная
- Наследственный дефицит факторов (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра)
- Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса)
- Дефект в системе комплемента
- Преждевременная половая зрелость центрального происхождения
- Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии)
- Тирозинемия
- Болезнь “кленового сиропа”
- Другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия)
- Нарушения обмена жирных кислот
- Гомоцистинурия
- Глютарикацидурия
- Галактоземия
- Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Нимана-Пика
- Мукополисахаридоз, тип I
- Мукополисахаридоз, тип II
- Мукополисахаридоз, тип VI
- Острая перемежающая (печеночная) порфирия
- Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона)
- Незавершенный остеогенез
- Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)
- Юношеский артрит с системным началом
Со своей стороны мы направили запрос в Минздрав с вопросами о том, как разрабатывается и включается в Регистр то или иное заболевание, чем может поспособствовать пациентская организация, каким образом собирается и где можно увидеть официальную статистику редких заболеваний в России.
Что можно сделать сейчас:
| Подписать петицию о предоставлении Трансларны (Аталурена) мальчику, страдающему мышечной дистрофией Дюшенна | Подписать петицию о включении мышечной дистрофии Дюшенна в программу “7 нозологий” |
Полный текст постановления Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 (ред. от 04.09.2012)
“О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента”
(вместе с “Правилами ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента”)
Если файл не отображается во встроенном в запись окне, либо слишком мелкий, вы можете ознакомиться с постановлением по ссылке: https://goo.gl/BEqn5s .